神濟昌華全球首創針對漸凍癥基因治療藥物獲美國FDA 臨床研究許可
2025年3月24日，神濟昌華（北京）生物科技有限公司（簡稱“神濟昌華”）宣布，其自主研發的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點的基因治療藥物SNUG01，已正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）新藥臨床試驗申請（IND）許可，適應癥為肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）。此次獲批標志著該藥物將進入I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗階段，系統評估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，實現從基礎研究向臨床轉化的關鍵跨越。
ALS是一種累及上、下運動神經元的進行性、致死性神經退行性疾病，患者逐漸喪失運動、吞咽及呼吸等功能，中位生存期僅為3-5年。ALS作為成年人最常見的運動神經元疾病之一，目前全球尚無治愈手段，現有療法僅能有限延緩疾病進展。神濟昌華基于清華大學賈怡昌教授實驗室在靶點方向的原創性發現，聚焦ALS致病機制研究，成功開發出具有全球知識產權的基因治療藥物SNUG01，為患者帶來全新治療希望。
SNUG01以重組腺相關病毒9型（rAAV9）為載體，通過鞘內注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經元。TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多個功能實現減緩ALS患者神經元的損害。
在臨床前動物研究中，SNUG01表現出顯著的神經元保護作用；此前在由北京大學第三醫院牽頭的研究者發起的臨床研究中，SNUG01展現出良好的安全耐受性，在療效指標及生物標志物方面看到了令人興奮的積極信號，完善了從靶點發現、臨床前再到人體數據的驗證鏈條。與針對特異基因突變導致ALS的基因治療藥物相比，SNUG01對于神經細胞的多重保護機制為其覆蓋更多ALS亞型，特別是為90%無藥可治的散發型患者提供了潛在的治療選項。
神濟昌華將與全球科研及醫療伙伴攜手，持續推進國際多中心臨床試驗的開展，加速驗證這一突破性療法的臨床價值，共同邁向改寫漸凍癥治療格局的新征程。
關于神濟昌華
神濟昌華（北京）生物科技有限公司（簡稱“神濟昌華”，英文名“SineuGene”）成立于2021年底，是一家專注于神經系統疾病創新療法研發的生物醫藥企業，總部位于北京市昌平區。公司依托清華大學醫學院賈怡昌教授團隊十余年的科研積累，結合腺相關病毒載體（AAV）介導的基因表達和編輯，以及小核酸（ASO）介導基因表達調控等技術手段，布局了多個產品研發管線，致力于攻克肌萎縮側索硬化、腦卒中、帕金森病、阿爾茲海默癥、脊髓小腦共濟失調3型、亨廷頓舞蹈癥等神經系統疾病。
