科濟藥業通用型BCMA CAR-T產品CT0596初步臨床數據公布，顯示安全性和有效性
上海 2025年5月12日 /美通社/ -- 科濟藥業（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發創新CAR-T細胞療法的生物制藥公司，公布了CT0596的初步臨床數據。CT0596為科濟藥業基于THANK-u Plus?平臺開發的一款靶向BCMA的通用型CAR-T細胞注射液，目前正在復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）或復發/難治性漿細胞白血病（R/R PCL）中開展一項早期探索性臨床研究，用于評估CT0596的安全耐受性及初步的有效性。
截止2025年5月6日，此項臨床研究已經完成8例至少經過三線治療后的R/R MM患者的細胞輸注，所用清淋方案為FC方案（氟達拉濱22.5-30 mg/m2，環磷酰胺為350-500 mg/m2），在最長4個月的隨訪中我們觀察到：
無劑量限制性毒性（DLT）、≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫細胞治療相關神經毒性綜合征（ICANS）、或移植物抗宿主病（GVHD）等不良事件發生，患者總體耐受性良好；無患者因不良事件退出研究。
5例患者已完成首次第4周的療效評估，其中3例（60%）總體療效評估達到嚴格的完全緩解/完全緩解（sCR/CR），4例（80%）獲得骨髓微小殘留病（MRD）陰性；2例獲得第14天的早期療效觀測數據，可測量病灶的下降幅度即分別達到92%和65%以上；另外1例患者尚未達到方案規定療效監測時點。
所有sCR/CR患者均在持續緩解中，包括已完成第4個月訪視的首例患者。
基于已獲得的初步安全性及有效性數據，CT0596用于R/R MM患者總體耐受性良好，在所有預設劑量組都觀察到了CAR-T細胞的擴增，并出現了令人鼓舞的療效信號，在R/R MM、其他漿細胞腫瘤以及自身反應性漿細胞驅動的自身免疫性疾病中值得進一步探索。公司會在后續學術大會上分享更詳實的臨床試驗數據。公司預估下半年提交該品種的IND申請。
關于 THANK-u Plus?
科濟藥業基于其自主研發的THANK-uCAR?通用型CAR-T技術，開發了升級版的THANK-u Plus?平臺，以克服NKG2A表達水平對療效可能的影響。在不同NKG2A表達水平NK細胞的存在下，THANK-u Plus?均可持續擴增，并且擴增水平較THANK-uCAR?顯著提升。動物實驗顯示，THANK-u Plus?在NK細胞存在下的抗腫瘤療效顯著優于THANK-uCAR?。在此平臺下的通用型BCMA或CD19/CD20雙靶CAR-T在NK細胞存在時都顯示出極強的抗腫瘤療效，表明該平臺可廣泛用于多種通用型CAR-T細胞的研制。公司正在開發使用THANK-u Plus?平臺的通用型CAR-T細胞產品，以期提高CAR-T細胞的擴增、持久性及療效。
關于科濟藥業
科濟藥業（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專注于開發創新CAR-T細胞療法，以滿足未滿足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實體瘤及自身免疫性疾病。公司形成了從靶點發現、臨床前研究、產品臨床開發到商業規模生產的CAR-T細胞研究與開發的端到端能力。公司通過自主研發新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決現有CAR-T細胞療法的挑戰，比如提高安全性，提高實體瘤治療的療效和降低治療成本等。科濟藥業的使命是成為全球生物制藥領域的領導者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創新和差異化的細胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。
前瞻性聲明
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