一種新的"基因剪刀"可以去除免疫缺陷病毒的基因
根據發表在"自然通訊"上的一項新研究，美國科學家已經成功地從非人類靈長類動物(猴子免疫缺陷病毒，它與人類免疫缺陷病毒(HIV)密切相關)的基因組中編輯了SIV。這一突破是艾滋病研究中的一個重要步驟，將使研究人員比以往任何時候都更接近于開發治療人類艾滋病毒感染的方法。
我們第一次證明了腺相關病毒攜帶的CRISPR基因編輯結構可以從恒河猴感染的細胞中編輯SIV基因組，"領導這項研究的坦普爾大學醫學院的研究人員說。
這項新工作表明，該小組開發的基因編輯結構可以到達被感染的細胞和組織，即被稱為SIV和HIV的病毒儲存庫，這些細胞和組織是病毒整合到宿主DNA并隱藏多年的細胞和組織，是治愈感染的主要障礙。這些圖書館中的SIV或HIV超出了抗逆轉錄病毒治療的范圍，后者抑制病毒復制，并從血液中清除病毒。一旦抗逆轉錄病毒藥物停止，病毒就會出現，并從它們的回收站中再次復制。
在非人類靈長類動物中，SIV的作用與HIV非常相似。實驗室研究的恒河猴SIV感染模型是一種理想的大型動物模型，可以概括人類HIV感染情況。
在這項新的研究中，研究人員設計了SIV特異性的CRISPR-Cas9基因編輯結構。細胞培養實驗證實，該編輯工具可以從宿主細胞DNA的正確位置切割整合的SIVDNA，然后將該結構插入腺相關病毒9(AAV 9)載體中，該載體可以靜脈注射到感染SIV的動物體內。
研究人員隨機選擇了三只感染SIV的恒河猴，每只接受AAV 9-CRISPR-Cas9注射和一只恒河猴作為對照。三周后，研究人員從恒河猴身上采集血液和組織。分析表明，在接受AAV 9-CRISPR-Cas9治療的恒河猴中，基因編輯器分布在廣泛的組織中，包括骨髓、淋巴結和脾臟，并達到了一個非常重要的病毒庫CD4+T細胞。
此外，坦普爾大學的研究人員對接受治療的動物的組織進行了遺傳分析，證明SIV基因組可以有效地從感染的細胞中分離出來。其溶解效率因組織而異，但在淋巴結中達到較高的水平。
研究人員說，這是結束艾滋病的一個重要進展，下一步是對治療進行更長時間的評估，以確定該病毒是否能夠完全消除，甚至可以使受試者擺脫抗逆轉錄病毒藥物。
